Essai clinique pour la maladie de Sanfilippo - L'association VML fait appel à la générosité publique

Essai clinique pour la maladie de SanfilippoL'association VML fait appel à la générosité publique

20.05.2007
L'association Vaincre les maladies lysosomales est de nouveau mobilisée. Elle lance un appel aux dons afin d'aider à la poursuite d'un essai clinique réalisé depuis janvier 2007 à l'hôpital Edouard-Herriot de Lyon, auprès de 24 enfants atteints de la maladie de Sanfilippo. L'objectif est de financer une partie du traitement en cours d'évaluation, le Zavesca (miglustat), une molécule commercialisée par le Laboratoire Actellion.

IL EXISTE une cinquantaine de maladies lysosomales qui, pour la plupart, ne bénéficient d'aucun traitement susceptible d'en modifier l'évolution. Pour les parents, la recherche thérapeutique est un enjeu considérable.

Le 21 avril dernier, « le Quotidien du Médecin » relayait l'appel aux dons lancé par les parents d'une petite fille, Ornella, âgée de bientôt 2 ans, chez qui une maladie de...

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