De nombreuses innovations en développement

DANS LE DOMAINE de la mucoviscidose, la thérapie génique est à ce jour encore peu avancée et se heurte à beaucoup d’obstacles techniques, notamment à l’immunisation des patients contre les vecteurs du gène. Quelques essais sont en cours. À Londres, une équipe a développé une technique permettant la persistance du gène de façon assez prolongé, avec des essais de tolérance satisfaisants. Malheureusement, le programme est actuellement arrêté à ce stade préliminaire, faute de financement. La thérapie protéique est aujourd’hui à un stade de développement plus prometteur, avec des modes d’action différents selon le type de mutation de la protéine CFTR (fig.). Les mutations de classe 1 sont associées à des codons stop qui arrêtent la synthèse de la protéine ou produisent des ARN messagers très (…)