Huntington : la piste du ganglioside GM1

LA CHORÉE de Huntington (CH) est causée par une forme mutée, polyglutamique, de la huntingtine. La phosphorylation de cette protéine au niveau de certains résidus sérine prévient son clivage en fragments toxiques responsables des manifestations neurologiques. Est-il possible, dès lors, d’envisager un traitement basé sur ce mécanisme d’action ? Les gangliosides sont des glycosphingolipides abondants dans le cerveau où ils ont un rôle dans la maintenance des axones myélinisés. Or on a récemment observé une réduction des concentrations en ganglioside GM1 dans la CH. L’équipe de Simonetta Sipione a donc exploré la possibilité d’une voie thérapeutique par la restauration des taux de GM1 dans le cerveau. Pour ce faire, les chercheurs ont élaboré un protocole d’administration chronique, intra-ventriculaire, (…)