Un essai de thérapie génique porteur d’espoirs

UNE ÉQUIPE américaine* de Tufts (Boston) a injecté par voie sous-rétinienne chez un modèle animal un vecteur adénoviral exprimant un transgène. Cette injection a induit la création d’une forme humaine de protéine CD59 soluble (la protectine), non incluse dans la membrane des cellules, ainsi que la formation de MAC (pour complexe d’attaque de membrane) murin. Les formes avancées de DMLA en effet se caractérisent par une néovascularisation choroïdale. L’activation du complément, qui joue à l’évidence un rôle significatif dans la survenue de l’affection, conduit à l’incorporation du MAC dans les membranes cellulaires, ce qui les détruit, libérant du MAC à des taux élevés dans les vaisseaux et l’épithélium pigmentaire. La protéine CD59 est un inhibiteur naturel du MAC. La thérapie génique a (…)