Nouveaux succès dans une amaurose congénitale

L’équipe de Jean Bennett et son mari Albert Maguire (États-Unis) avait démontré en octobre 2009, dans un essai de phase I/II, la sécurité et l’efficacité d’une thérapie génique chez 12 patients atteints d’une amaurose congénitale de Leber. Ces 12 patients, dont 5 enfants (4 âgés de 8 à 11 ans), avaient reçu dans l’œil le plus atteint une injection sous-rétinienne de thérapie génique – un virus AAV (virus adéno-associé) portant le gène RPE65, muté chez ces patients. Chacun des sujets traités dans le premier essai avait présenté une légère amélioration de la fonction rétinienne et visuelle de l’œil injecté. Six sujets étaient suffisamment améliorés pour ne plus être classés comme légalement aveugles. Bennett et coll. décrivent maintenant le succès de la réadministration de la thérapie génique (…)