La thérapie génique, un espoir dans la rétinite pigmentaire liée à l’X

DE NOTRE CORRESPONDANT À CE JOUR, l’amaurose congénitale de Leber (5 % des dystrophies rétiniennes) est la seule rétinopathie familiale à avoir bénéficié d’une approche de thérapie génétique. Or les rétinites pigmentaires liées à l’X (XLRP) constituent une cible thérapeutique importante, étant une des causes les plus fréquentes de cécité par dystrophie des photorécepteurs. Plus de 70 % des XLRP résultent de mutations sur le gène RPGR. Dans cette maladie plus ou moins rapidement progressive, la cécité survient entre 30 et 40 ans. On distingue une forme XLPRA1 (X-linked progressive retinal atrophy), d’évolution lente, et une forme XLPRA2, plus sévère. Injections sous-rétiniennes. Les chercheurs américains ont administré, par injections sous-rétiniennes, un ADNc (ADN complémentaire) humain (…)