Succès d’une thérapie génique dans l’hémophilie B

DE NOTRE CORRESPONDANTE « C’EST UNE ÉTUDE PHARE, déclare dans un éditorial associé le Dr Katherine Ponder (Washington University School of Medicine, St Louis). Si les futures études confirment la sécurité de cette approche, elle pourrait remplacer la thérapie protéique lourde et coûteuse actuellement utilisée pour les patients atteints d’hémophilie B. Cette technologie pourrait bientôt se traduire en applications pour d’autres troubles, tels que des maladies lysosomales de stockage, le déficit en alpha1-antitrypsine et les hyperlipidémies. » L’hémophilie est due à un déficit en un facteur de coagulation et se manifeste par des hémorragies, surtout au niveau des articulations et des muscles. Les principaux types sont les hémophilies A et B, qui sont dues aux déficits du facteur VIII et (…)