Dystrophies musculaires congénitales - Une approche portant sur la protéine Large

Dystrophies musculaires congénitales Une approche portant sur la protéine Large

15.06.2004
Plusieurs dystrophies musculaires congénitales, dont celle de Fukuyama et au minimum cinq autres, pourraient bénéficier d'une approche thérapeutique exempte d'effets néfastes, révèle une étude menée chez la souris et sur des cellules humaines. Il s'agit de majorer l'expression ou l'activité de la protéine Large.

LES DYSTROPHIES musculaires congénitales (DMC) regroupent toutes les dystrophies musculaires se manifestant à la naissance ou aux premiers mois de la vie par une hypotonie et une faiblesse proximale des membres.
Ces maladies sont causées par des mutations génétiques qui affectent d'importantes protéines du muscle. Aucun traitement curateur n'a encore été identifié.
De récentes recherches ont permis...

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