Enfants bulles - La cause de deux leucémies après thérapie génique

Enfants bulles La cause de deux leucémies après thérapie génique

16.10.2003
On s'en souvient : malgré le succès initial de la thérapie génique pour corriger un déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (SCID-X), les essais cliniques ont dû être suspendus après la survenue d'une leucémie chez 2 des 10 enfants traités. La cause de cette complication a été déterminée : il s'agit dans les deux cas d'une insertion du vecteur rétroviral exactement au même endroit, près du promoteur du proto-oncogène LMO2, facteur de transcription requis pour l'hématopoïèse. Les deux patients sont, après traitement, en rémission clinique. La stratégie de thérapie génique devra être modifiée pour prévenir ce risque.

De notre correspondante
à New York

En avril 2000, l'équipe des Prs Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo (hôpital Necker - Enfants-Malades, Paris) prouvait l'efficacité de la thérapie génique chez les « enfants bulles » (« Science », 28 avril 2000). Ces jeunes enfants, atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère...

Ce contenu est réservé aux abonnés

Déjà inscrit ?

Déjà abonné ?

Activez votre compte abonné

pour bénéficier des exclusivités web incluses dans votre abonnement.

Pas encore abonné ?

Abonnez-vous et bénéficiez de l’offre liberté : 1 an au journal Le Quotidien du Médecin
  • un accès illimité à l’actualité en continu sur le site ;
  • le journal en version numérique ;
  • les newsletters et les alertes personnalisées ;
  • la possibilité de commenter les articles de la rédaction, échanger entre confrères, participer aux débats...
  • lignes d’annonces gratuites (selon abonnement)

Commentez

Vous devez être inscrit ou abonné pour commenter un article et réagir. Pour rappel, la publication des commentaires est réservée aux professionnels de santé.

A la une

add

Dans un bourg breton, infirmiers, pharmacien, kiné... se mobilisent avec la mairie pour recruter un médecin

Plénée-Jugon

Comme beaucoup de communes françaises, Plénée-Jugon, bourg des Côtes d'Armor de 2 500 âmes, est à la recherche de médecins. La municipalité... Commenter

Cancer du sein : l'INCa et l'ANSM recommandent d'éviter le docétaxel

inca

Dans le prolongement du courrier qui a été adressé aux oncologues le 15 février 2017 l’agence nationale de sécurité du médicament et des... Commenter

Un médecin agressé aux urgences de Soissons se fait fracturer une jambe

soissons

Un praticien du centre hospitalier de Soissons a été agressé ce samedi 18 février vers 7 heures aux urgences de l'hôpital, relate le... Commenter

A découvrir
l'annuaire du-diu
GUIDE PHARMA SANTE

Le Guide Pharma Santé regroupe l’ensemble des informations et points de contacts des entreprises du monde de la Santé.

Consulter
imageagenda

Retrouvez tous les évènements
et congrès à venir

Consulter