Enfants bulles - La cause de deux leucémies après thérapie génique

Enfants bulles La cause de deux leucémies après thérapie génique

16.10.2003
On s'en souvient : malgré le succès initial de la thérapie génique pour corriger un déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (SCID-X), les essais cliniques ont dû être suspendus après la survenue d'une leucémie chez 2 des 10 enfants traités. La cause de cette complication a été déterminée : il s'agit dans les deux cas d'une insertion du vecteur rétroviral exactement au même endroit, près du promoteur du proto-oncogène LMO2, facteur de transcription requis pour l'hématopoïèse. Les deux patients sont, après traitement, en rémission clinique. La stratégie de thérapie génique devra être modifiée pour prévenir ce risque.

De notre correspondante
à New York

En avril 2000, l'équipe des Prs Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo (hôpital Necker - Enfants-Malades, Paris) prouvait l'efficacité de la thérapie génique chez les « enfants bulles » (« Science », 28 avril 2000). Ces jeunes enfants, atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère...

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