Drépanocytose : thérapie génique réussie chez la souris avec un lentivirus

Drépanocytose : thérapie génique réussie chez la souris avec un lentivirus

13.12.2001
Une équipe internationale décrit dans « Science » les résultats très prometteurs chez la souris d'une thérapie génique contre la drépanocytose. Le protocole vise à neutraliser le gène anormal en transférant un variant du gène capable d'activité anti-falciformation dans les cellules souches médullaires. Pour cela, les chercheurs ont créé un gène variant de la globine bêta A qui empêche la polymérisation de l'hémoglobine S, et l'ont introduit dans un vecteur lentiviral optimisé par de l' ADN du VIH. Chez la souris irradiée, le gène est exprimé dans presque tous les globules rouges circulants et prévient la falciformation et les autres signes de la maladie.
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De notre correspondante
à New York

Selon le Dr Philippe Leboulch (Harvard MIT et Genetix Pharmaceuticals à Cambridge, Massachusetts, ainsi que INSERM, hôpital Saint-Louis), qui a dirigé l'équipe internationale, il reste encore quelques obstacles à surmonter avant de pouvoir évaluer cette thérapie génique chez l'homme, mais la méthode « confirme clairement que ces types...

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