Hémophilie A : les promesses de la phase 1 d'une thérapie génique non virale

Hémophilie A : les promesses de la phase 1 d'une thérapie génique non virale

06.06.2001
Une étude de phase 1, conduite chez 6 patients atteints d'une hémophilie A sévère, a démontré la sécurité et la bonne tolérance d'une approche de thérapie génique ex vivo non virale. Celle-ci consiste à introduire dans les propres fibroblastes cutanés des patients, mis en culture, un plasmide contenant une portion du gène codant pour le facteur VIII. Le clone d'une cellule qui a été correctement transfectée est ensuite implanté dans le péritoine des patients. Les résultats suggèrent la possibilité d'efficacité clinique.

De notre correspondante à New-York

« I L est très encourageant de voir que ce traitement est sûr, qu'aucun patient n'a développé de réponse immune au facteur VIII, ni développé d'effets secondaires provenant des cellules modifiées génétiquement », observe dans un communiqué le Pr David Roth (Beth Israel Deaconess Medical Center, Boston), qui...

Ce contenu est réservé aux abonnés

Déjà inscrit ?

Déjà abonné ?

Activez votre compte abonné

pour bénéficier des exclusivités web incluses dans votre abonnement.

Pas encore abonné ?

Abonnez-vous et bénéficiez de l’offre liberté : 1 an au journal Le Quotidien du Médecin
  • un accès illimité à l’actualité en continu sur le site ;
  • le journal en version numérique ;
  • les newsletters et les alertes personnalisées ;
  • la possibilité de commenter les articles de la rédaction, échanger entre confrères, participer aux débats...
  • lignes d’annonces gratuites (selon abonnement)

Commentez

Vous devez être inscrit ou abonné pour commenter un article et réagir. Pour rappel, la publication des commentaires est réservée aux professionnels de santé.

A la une

add

Épilepsie : l'ANSM alerte sur le risque de décès liés à l'utilisation hors AMM du Prodilantin

ansm

L'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) met en garde les médecins des services d'urgence, de... Commenter

Calomniée mais confortée, l'interne Sabrina Ali Benali s'explique

Sabrina Ali Benali

Sa vidéo postée sur Facebook le 11 janvier a été vue 11 millions de fois. Un record. L’interne Sabrina Ali Benali y interpelle la ministre... 46

Primaire à gauche : pleins feux sur la santé, la protection sociale et les mutuelles !

debat

Jeudi soir, la première demi-heure du troisième débat de la primaire à gauche a montré à quel point la santé et la protection sociale sont... Commenter

A découvrir

l'annuaire du-diu

GUIDE PHARMA SANTE

Le Guide Pharma Santé regroupe l’ensemble des informations et points de contacts des entreprises du monde de la Santé.

Consulter

imageagenda

Retrouvez tous les évènements
et congrès à venir

Consulter