Hémophilie A : les promesses de la phase 1 d'une thérapie génique non virale

Hémophilie A : les promesses de la phase 1 d'une thérapie génique non virale

06.06.2001
Une étude de phase 1, conduite chez 6 patients atteints d'une hémophilie A sévère, a démontré la sécurité et la bonne tolérance d'une approche de thérapie génique ex vivo non virale. Celle-ci consiste à introduire dans les propres fibroblastes cutanés des patients, mis en culture, un plasmide contenant une portion du gène codant pour le facteur VIII. Le clone d'une cellule qui a été correctement transfectée est ensuite implanté dans le péritoine des patients. Les résultats suggèrent la possibilité d'efficacité clinique.

De notre correspondante à New-York

« I L est très encourageant de voir que ce traitement est sûr, qu'aucun patient n'a développé de réponse immune au facteur VIII, ni développé d'effets secondaires provenant des cellules modifiées génétiquement », observe dans un communiqué le Pr David Roth (Beth Israel Deaconess Medical Center, Boston), qui...

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