Maladie de Fabry : avis favorable pour un traitement enzymatique

Maladie de Fabry : avis favorable pour un traitement enzymatique

17.05.2001
Les experts de l'European Agency for Evaluation of Medicinal Products ont donné un avis favorable pour l'AMM européenne du Replagal (alphagalactosidase A obtenue par génie génétique à partir de cellules humaines), traitement enzymatique substitutif de la maladie de Fabry. Un bénéfice a été démontré sur la douleur, la qualité de vie, la fonction rénale et l'hypertrophie myocardique. L'avenir précisera l'impact de ce traitement administré au long cours dans le cadre d'une prescription hospitalière, sur l'histoire naturelle de la maladie.

L A maladie de Fabry est une maladie de surcharge héréditaire récessive liée à l'X, causée par un déficit en une enzyme lysosomale : l'alphagalactosidase A. Les mutations du gène codant pour cette enzyme sont multiples, « presque chaque famille à la sienne », estiment certains auteurs.

L'accumulation intracellulaire du substrat glycolipidique dit Gb3 se traduit...

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