Mastocytose systémique avancée - Efficacité de la midostaurine dans un essai ouvert de phase 2

Mastocytose systémique avancéeEfficacité de la midostaurine dans un essai ouvert de phase 2

Dr Véronique Nguyen
| 07.07.2016
Un essai international ouvert de phase II chez 89 patients ayant une mastocytose systémique avancée montre l’efficacité de la midostaurine (Novartis), un inhibiteur de multikinases. Cette thérapie ciblée a entrainé une résolution partielle ou complète des lésions d’organes chez 60 % des patients. Une avancée pour ces maladies rares

« Les formes avancées de la mastocytose systémique, qui sont des cancers sanguins caractérisés par l’accumulation de mastocytes anormaux dans la moelle osseuse et d’autres organes, représentent un groupe de maladies orphelines pour lesquelles il existe un énorme besoin médical non satisfait », explique au « Quotidien » le Dr Jason Gotlib, de l’université de Stanford (États-Unis), qui a dirigé l’étude internationale publiée dans le « New England Journal of...

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