Progrès dans la mucoviscidose - Vers une médecine ciblée sur les mutations

Progrès dans la mucoviscidoseVers une médecine ciblée sur les mutations

17.12.2015

De nouveaux traitements font leur apparition dans la mucoviscidose, ciblant différentes mutations de la protéine CFTR permettant ainsi des traitements personnalisés s’attaquant à la cause génétique sous-jacente de la maladie. L’espérance de vie des patients en nette hausse.

Les recherches menées depuis le clonage du gène Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) en 1989 ont permis de mieux comprendre les mécanismes moléculaires impliqués dans la genèse de la maladie et de distinguer les mutations en cinq classes en fonction de leur impact sur la protéine CFTR. Ceci a conduit à développer des molécules spécifiques d’un type de mutation.

Aujourd’hui, sont ainsi développés des médicaments qui interagissent avec cette protéine, soit pour...

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