Avancée thérapeutique pour traiter la mucoviscidose - L’association lumacaftor-ivacaftor confirme son efficacité

Avancée thérapeutique pour traiter la mucoviscidoseL’association lumacaftor-ivacaftor confirme son efficacité

18.05.2015

L’association du lumacaftor et de l’ivacaftor, deux molécules ciblant la fibrose kystique, améliore considérablement la fonction pulmonaire des patients, et abaisse le taux d’exacerbations pulmonaires, selon les résultats d’une étude clinique internationale de phase III, menée aux États-Unis, publiée dans « The New England Journal ».

  • L’association lumacaftor-ivacaftor confirme son efficacité - 1

L’étude clinique de phase III randomisée, en double aveugle, avait pour but de tester l’association entre le lumacaftor, un correcteur de la protéine CFRT (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), et l’ivacaftor, un activateur qui permet de restaurer, ou d’améliorer, la fonction de la protéine CFRT mutée chez les patients atteints de mucoviscidose. Près de 1 108 patients âgés de plus de 12 ans, homozygotes pour la mutation delta F508 (présente chez 50 % des patients atteints)...

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