Un nouveau succès pour la thérapie génique - Système immunitaire restauré chez six patients atteints de syndrome de Wiskott-Aldrich

Un nouveau succès pour la thérapie géniqueSystème immunitaire restauré chez six patients atteints de syndrome de Wiskott-Aldrich

23.04.2015

Des chercheurs français et britanniques parmi lesquelles l’équipe des Prs Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bay Abina publient dans le « JAMA » les résultats d’une étude multicentrique confirmant l’efficacité de la thérapie génique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich. Une amélioration clinique significative a été observée chez six des sept premiers patients traités.

  • Les cellules souches hématopoïétiques  porteuses de l’anomalie génétique ont été corrigées

« C’est la première fois qu’une thérapie génique, basée sur des cellules souches génétiquement modifiées, est testée dans un essai clinique multicentrique, international qui montre un effet thérapeutique reproductible et durable, dans différents centres et différents pays », s’est réjoui Fulvio Mavilio, directeur scientifique du laboratoire Généthon, promoteur de l’étude de phase I/II lancée en 2010 à Paris et à Londres. Les équipes du CIC Biothérapies (AP- HP/INSERM) et du service d...

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