Une étude franco-britannique pionnière chez 15 patients - Premiers espoirs de thérapie génique dans la maladie de Parkinson

Une étude franco-britannique pionnière chez 15 patientsPremiers espoirs de thérapie génique dans la maladie de Parkinson

13.01.2014
Une équipe française, associée à des chercheurs britanniques, publie les résultats du premier essai européen de thérapie génique dans la maladie de Parkinson. Grâce à un vecteur lentiviral, trois gènes ont été transfectés chez 15 patients souffrant d’une forme avancée de la maladie. La production de dopamine in vivo a été restaurée chez tous les patients. Le suivi sur le long terme a mis en évidence l’innocuité et la tolérance du procédé.

SI LE CONCEPT testé sous la direction du Pr Stéphane Palfi (hôpital Henri Mondor) aboutit à un traitement utilisable en thérapeutique humaine, c’est à l’horizon 2020 qu’il pourra entrer dans la pratique. Les spécialistes présentent les premiers résultats chez les humains, entrepris une fois passés les tests chez les animaux de laboratoire dont des primates (les études précliniques ont ét...

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