En cas de mutation qui touche 5 % des patients - Mucoviscidose : un premier traitement ciblé

En cas de mutation qui touche 5 % des patientsMucoviscidose : un premier traitement ciblé

24.09.2012
L’ivacaftor, un potentialisateur spécifique de la protéine CFTR, a reçu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe. Cette molécule qui permet à la protéine responsable de la mucoviscidose de jouer son rôle de canal chlore n’agit que chez les sujets porteurs d’une mutation bien particulière, G551D, mais elle ouvre la voie des thérapies ciblées pour d’autres formes de la maladie.
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LA RESPONSABILITÉ de la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator) dans la pathogenèse de la mucoviscidose a été découverte en 1989. Depuis, ce sont quelque 1 800 mutations qui ont été décrites, alors que leur rôle respectif était peu à peu décrypté. On distingue aujourd’hui six grandes classes de mutation qui entravent l’activité canal chlore de la prot...

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