Bénéfices osseux, respiratoire et moteur - Hypophosphatasie sévère de l’enfant : une enzyme efficace

Bénéfices osseux, respiratoire et moteurHypophosphatasie sévère de l’enfant : une enzyme efficace

08.03.2012
Un essai clinique chez dix jeunes enfants de moins de 3 ans affectés d’une forme potentiellement fatale ou sévère d’hypophosphatasie montre l’efficacité d’un traitement de substitution enzymatique par ENB- 400. Le traitement est associé à une cicatrisation des manifestations squelettiques ainsi qu’à une amélioration des fonctions respiratoires et motrices.

DE NOTRE CORRESPONDANTE

L’HYPOPHOSPHATASIE, maladie héréditaire rare due au déficit d’activité de la phosphatase alcaline non tissu-spécifique (TNSALP), est caractérisée, donc, par un manque sérique d’activité phosphatase alcaline ainsi que par un défaut de minéralisation osseuse.

L’enzyme TNSALP a pour fonction de déphosphoryler le pyrophosphate inorganique (PPi) en...

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