Des résultats intéressants chez quatre chiens - La thérapie génique, un espoir dans la rétinite pigmentaire liée à l’X

Des résultats intéressants chez quatre chiensLa thérapie génique, un espoir dans la rétinite pigmentaire liée à l’X

30.01.2012
La dégénérescence héréditaire des photorécepteurs par mutations du gène RPGR (retinitis pigmentosa GTPase regulator), qui est une des rétinites pigmentaires liées à l’X les plus communes, a été traitée avec succès chez quatre chiens par thérapie génétique d’augmentation. L’injection du gène humain RPGR et d’un promoteur, par l’intermédiaire d’un adénovirus, prévient le développement des anomalies les plus significatives de la rétine ou en stoppe l’évolution. Confirmés par des études plus vastes, ces résultats, obtenus aux États-Unis, pourraient préluder au lancement d’essais chez l’homme.
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DE NOTRE CORRESPONDANT

À CE JOUR, l’amaurose congénitale de Leber (5 % des dystrophies rétiniennes) est la seule rétinopathie familiale à avoir bénéficié d’une approche de thérapie génétique. Or les rétinites pigmentaires liées à l’X (XLRP) constituent une cible thérapeutique importante, étant une des causes les plus fréquentes de cé...

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