Gamma-sarcoglycanopathie - Essai de thérapie génique concluant

Gamma-sarcoglycanopathieEssai de thérapie génique concluant

17.01.2012
Une équipe de la Pitié-Salpêtrière a obtenu des résultats encourageants d’un essai français de thérapie génique de phase I meé chez 9 patients atteints d’une maladie neuromusculaire rare, la gamma-sarcoglycanopathie, à savoir une dystrophie musculaire des ceintures.

CET ESSAI, débuté en 2006 à l’initiative de Généthon, a été mené à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière au sein de l’Institut de Myologie et du service de médecine interne par les Prs Serge Herson et Olivier Benveniste.

L’objectif de ce travail était d’évaluer la tolérance à l’injection locale de doses croissantes d’un vecteur viral AAV portant le...

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