Un bénéfice prolongé chez six patients - Succès d’une thérapie génique dans l’hémophilie B

Un bénéfice prolongé chez six patientsSuccès d’une thérapie génique dans l’hémophilie B

14.12.2011
Six patients atteints d’hémophilie B sévère ont pu être traités avec un succès prolongé par une seule injection intraveineuse d’une thérapie génique. Cet essai de thérapie génique, avec un vecteur adénovirus-associé de sérotype 8 (AAV8) exprimant le facteur IX, est le premier à obtenir une expression prolongée (plus de six mois) d’une protéine sanguine à des taux thérapeutiques.
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DE NOTRE CORRESPONDANTE

« C’EST UNE ÉTUDE PHARE, déclare dans un éditorial associé le Dr Katherine Ponder (Washington University School of Medicine, St Louis). Si les futures études confirment la sécurité de cette approche, elle pourrait remplacer la thérapie protéique lourde et coûteuse actuellement utilisée pour les patients atteints d’hémophilie B. Cette technologie...

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