De multiples missions - Le CRMR pour les neuropathies amyloïdes familiales

De multiples missionsLe CRMR pour les neuropathies amyloïdes familiales

22.09.2011
Le centre national de référence maladies rares (CRMR) pour les neuropathies amyloïdes familiales (CRMR-NNERF), labellisé par le ministère de la Santé en octobre 2005, a été reconduit en 2011. L’occasion pour le Pr David Adams de rappeler ici l’apport considérable de la transplantation hépatique (TH) dans ces pathologies, préciser ce que l’on pouvait attendre des nouveaux médicaments en particulier du tafamidis compte tenu des données actuelles et des autres molécules en cours de développement.

LA TRANSPLANTATION hépatique (TH) est le traitement de référence de première ligne des neuropathies amyloïdes familiales (NAF). Proposée dès 1993 aux NAF, elle supprime la source principale de transthyrétine (TTR) mutée et en a transformé le pronostic. Elle stoppe la progression de cette neuropathie (70 % des cas) à très long terme (1, 2). Elle a doublé la médiane de...

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