Des neurones à partir de cellules cutanées - Enfin un modèle humain pour la maladie de Sanfilippo

Des neurones à partir de cellules cutanées Enfin un modèle humain pour la maladie de Sanfilippo

16.09.2011
Voici une lueur dans la maladie de Sanfilippo, mucopolysaccharidase incurable : des chercheurs français ont réussi, par la technique des cellules sPI, à créer des neurones à partir de cellules de peau prélevées chez des patients. Ce qui devrait permettre d’identifier des axes thérapeutiques.

PROVOQUÉE par une mutation génétique, la maladie de Sanfilippo, mucopolysaccharidose de type III, est liée à une accumulation de mucopolysaccharides dans plusieurs tissus de l’organisme. L’affection est caractérisée par un retard mental important qui se manifeste vers 3 à 4 ans. Les patients meurent prématurément, avant l’âge de 30 ans. On ne dispose d’aucun traitement curatif.

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