Six enfants atteints de déficit en adénosine déaminase - La thérapie génique marque des points

Six enfants atteints de déficit en adénosine déaminaseLa thérapie génique marque des points

07.09.2011
Dans le déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine déaminase (ADA-SCID), la thérapie génique est en passe de devenir le traitement le plus efficace (et le mieux toléré), lorsque la greffe de cellules souches hématopoiétiques ne peut être faite avec un donneur apparié. Elle a permis d’obtenir, à long terme, une récupération satisfaisante des fonctions immunitaires, sans complications leucémiques, chez six enfants. La même équipe publie, en parallèle, les résultats d’un essai de thérapie génique dans le SCID lié à l’X.
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De notre correspondant

DANS l’ADA-SCID, qui se traduit par une déplétion en lymphocytes T, B et NK et qui est très rapidement mortelle en l’absence de traitement, la greffe allogénique de cellules souches hématopoiétiques (HSCT) est la meilleure option thérapeutique actuelle. Encore faut-il disposer d’un donneur pleinement apparié (dans la famille du jeune patient). Une autre approche, le remplacement...

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