Succès d’une thérapie génique dans l’insuffisance cardiaque

Succès d’une thérapie génique dans l’insuffisance cardiaque

29.06.2011
Une telle réussite est exceptionnelle. Une équipe américaine rapporte les bons résultats d’une thérapie génique chez des patients atteints d’insuffisance cardiaque. Le traitement a permis aux 39 participants d’obtenir, à un an, une stabilisation ou une amélioration de leur fonction cardiaque.
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Il s’agissait d’un essai de phase II, mené en double aveugle, contre placebo, après tirage au sort. Les patients sélectionnés souffraient tous d’une insuffisance cardiaque à un stade avancé.

Dans le cadre de l’étude CUPID (Calcium Upregulation by Percutaneous administration of gene therapy In Cardiac disease), ils ont reçu, par cathétérisme coronarien, soit le gène SERCA2a (sarcoplasmic reticulum CA2+-ATPase) délivré par un vecteur viral classique, le virus associé à l’adénovirus de type 1, soit un placebo. Le traitement était destiné à stimuler, dans les cardiomyocytes, la production de l’enzyme codée par le gène. La thérapie génique devait provoquer une sur-régulation du calcium et par conséquent un meilleur fonctionnement de la pompe cardiaque. Trois différentes doses de gène ont été délivrées dans le coronaires.

À six et douze mois, Roger J. Hajjar (Mount Sinaï Hospital) et coll. ont évalué sept marqueurs d’efficacité dans quatre domaines : la symptomatologie ; l’état fonctionnel (marche de 6 minutes, VO2 max) ; un biomarqueur (pro-hormone N-terminale du peptide natriurétique cérébral) ; la fonction ainsi que le remodelage du ventricule gauche (fraction d’éjection et volume systolique résiduel). Il s’y ajoutait l’évolution clinique (hospitalisations).

Par rapport au groupe placebo, les participants ayant reçu la dose la plus élevée de gène ont atteint les critères de succès dès le 6e mois. Ces résultats se sont confirmés aux contrôles du 12e mois.

Au terme d’un an, les médecins américains ont relevé que, sous la plus forte thérapie génique, les événements cliniques sont survenus plus tardivement, les troubles cardiovasculaires ont été moins fréquents. La durée moyenne d’hospitalisation a été très significativement réduite avec 0,4 contre 4,5 jours dans le groupe placebo. De plus, la thérapie génique a été bien tolérée puisqu’elle n’a pas entraîné d’effets adverses, d’arythmies ou d’anomalies biologiques.

« Circulation », publié en ligne le 27 juin 2011.

 Dr GUY BENZADON
Source : Lequotidiendumedecin.fr

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