Purpura hémorragique héréditaire - Un travail chez le chien montre que la thérapie génique est faisable

Purpura hémorragique héréditaireUn travail chez le chien montre que la thérapie génique est faisable

24.05.2011
La thérapie génique plaquettaire est une option thérapeutique envisageable dans la thrombasthénie de Glanzmann (GT, ou purpura hémorragique héréditaire). C’est ce que vient de montrer une étude américaine réalisée chez des chiens, le modèle le plus proche de l’homme pour cette maladie. La présentation clinique de la GT canine ne diffère en rien, en effet, de celle de la GT humaine. Le transfert du gène de l’intégrine αIIbß3 (un facteur majeur de l’agrégation plaquettaire) via un vecteur lentiviral corrige l’anomalie sanguine en induisant une amélioration franche de la fonction hémostatique à long terme, jusqu’à cinq ans après le traitement.
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LA THROMBASTHÉNIE de Glanzmann est une affection héréditaire de la coagulation qui est très rare (1/1 million d’individus dans le monde), mais pour laquelle il n’existe aucun traitement satisfaisant, qu’il s’agisse des transfusions ou des agents hémostatiques, limités par le développement fréquent d’anticorps antiplaquettaires, ou bien de la greffe de moelle, qui reste controversée. L’intégrine αIIbß3 (ou...

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