Avec un recul de dix ans chez 7 patients - De bons résultats français de la thérapie génique dans le SCID

Avec un recul de dix ans chez 7 patientsDe bons résultats français de la thérapie génique dans le SCID

17.12.2010
Les résultats à dix ans de 9 thérapies géniques dans le SCID-X1 réalisées à Paris ont été publiés. Parmi les 8 enfants survivants, 7 mènent une vie sensiblement normale. Malheureusement le traitement a occasionné 4 cas de leucémie, dont une mortelle. De nouveaux essais ont été mis en route avec de nouveaux protocoles afin d’éviter cette complication majeure.

APRÈS DIX ANNÉES de suivi, la thérapie génique du déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X, le SCID-X1, confirme ses bons résultats du début. Ce traitement avait été tenté, en France, pour la première fois, par les équipes des Prs Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo, à l’hôpital Necker-Enfants Malades (Paris). Âgés de 1 à...

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