Dysferlinopathie - Une thérapie génique originale

DysferlinopathieUne thérapie génique originale

27.09.2010
Des chercheurs Français ont tiré parti d’un cas clinique d’une dysferlinopathie atténuée pour mettre au point un protocole de thérapie génique utilisant une forme raccourcie du gène défectueux de la dysferline. L’essai réalisé chez la souris montre une production de la mini-dysferline par les muscles où elle a été transfectée, avec une activité de la protéine produite.

EN MONTRANT que la dysferline ne nécessite pas d’être complète pour remplir son rôle principal, une équipe marseillaise « ouvre la voie à de nouvelles perspectives thérapeutiques par transfert de gène ou par saut d’exon pour ce groupe de dystrophies musculaires. » Une thérapie génique avec une forme réduite d’un gène lié à un groupe de dystrophies musculaires...

Ce contenu est réservé aux abonnés

Déjà inscrit ?

Déjà abonné ?

Activez votre compte abonné

pour bénéficier des exclusivités web incluses dans votre abonnement.

Pas encore abonné ?

Abonnez-vous et bénéficiez de l’offre liberté : 1 an au journal Le Quotidien du Médecin
  • un accès illimité à l’actualité en continu sur le site ;
  • le journal en version numérique ;
  • les newsletters et les alertes personnalisées ;
  • la possibilité de commenter les articles de la rédaction, échanger entre confrères, participer aux débats...
  • lignes d’annonces gratuites (selon abonnement)

Commentez

Vous devez être inscrit ou abonné pour commenter un article et réagir. Pour rappel, la publication des commentaires est réservée aux professionnels de santé.

A la une

add

Emmanuel Macron veut doubler le nombre de maisons de santé d'ici à 2022

macron

Emmanuel Macron a dévoilé ce vendredi le cadrage économique et budgétaire de son projet présidentiel, promettant 60 milliards d'euros... 10

Successeur, recrutement : des médecins ou des communes s'en remettent à Facebook

successeur

Quand les généralistes ne savent plus à quel saint se vouer pour trouver un successeur, ou quand des maires ne trouvent pas la perle rare... Commenter

Les pédiatres réclament des consultations obligatoires de prévention et de dépistage entre 7 et 13 ans

Les pédiatres réclament des consultations obligatoires de prévention et de dépistage entre 7 et 13 ans-1

Le Syndicat national des pédiatres français (SNPF) demande l'instauration de consultations obligatoires de dépistage et de prévention aux... 8

A découvrir
l'annuaire du-diu
GUIDE PHARMA SANTE

Le Guide Pharma Santé regroupe l’ensemble des informations et points de contacts des entreprises du monde de la Santé.

Consulter
imageagenda

Retrouvez tous les évènements
et congrès à venir

Consulter