Thérapie génique encourageante chez 12 patients - Confirmation dans l’amaurose de Leber

Thérapie génique encourageante chez 12 patientsConfirmation dans l’amaurose de Leber

26.10.2009
Des résultats d’un essai de phase I de thérapie génique sont rapportés, montrant un succès dans une maladie génétique très handicapante et cécitante, l’amaurose congénitale de Leber. L’injection du gène vecteur a été bien tolérée et tous les patients ont présenté une amélioration subjective et objective des mesures visuelles : adaptométrie à la lumière, pupillométrie, électrorétinographie, nystagmus et comportement ambulatoire.

L’UNE DES FORMES les plus sévères de rétinopathie congénitale dégénérative est représentée par l’amaurose congénitale de Leber. Cette maladie, causée par une mutation pouvant atteindre un gène parmi un groupe de 13 gènes, provoque chez les enfants atteints une perte sévère de la vision associée à des mouvements anormaux des yeux (nystagmus). Le diagnostic clinique...

Ce contenu est réservé aux abonnés

Déjà inscrit ?

Déjà abonné ?

Activez votre compte abonné

pour bénéficier des exclusivités web incluses dans votre abonnement.

Pas encore abonné ?

Abonnez-vous et bénéficiez de l’offre liberté : 1 an au journal Le Quotidien du Médecin
  • un accès illimité à l’actualité en continu sur le site ;
  • le journal en version numérique ;
  • les newsletters et les alertes personnalisées ;
  • la possibilité de commenter les articles de la rédaction, échanger entre confrères, participer aux débats...
  • lignes d’annonces gratuites (selon abonnement)

Commentez

Vous devez être inscrit ou abonné pour commenter un article et réagir. Pour rappel, la publication des commentaires est réservée aux professionnels de santé.

A la une

add

Temps de travail non respecté : les internes de Marseille mettent en demeure l'AP-HM

aphm

Le Syndicat autonome des internes des hôpitaux de Marseille (SAIHM) a sommé, ce lundi 16 janvier, l'Assistance publique-Hôpitaux de... 1

Légalisation du cannabis : non pour Valls et Montebourg, oui pour les autres candidats à la primaire à gauche

cannabis

Les sept candidats à la primaire de la gauche ont exprimé leurs diverses positions au sujet du cannabis lors du deuxième débat télévisé, le... Commenter

Pourquoi je refuse le tiers payant : le SML édite à son tour une affiche

sml

Le refus de la généralisation du tiers payant obligatoire continue d'inspirer les syndicats de médecins libéraux. Après l'affiche de la... Commenter

A découvrir

l'annuaire du-diu

GUIDE PHARMA SANTE

Le Guide Pharma Santé regroupe l’ensemble des informations et points de contacts des entreprises du monde de la Santé.

Consulter

imageagenda

Retrouvez tous les évènements
et congrès à venir

Consulter