Promesses, déceptions et espoirs de la thérapie génique

Promesses, déceptions et espoirs de la thérapie génique

07.06.2006
Depuis le début des années 1990, des dizaines de protocoles de thérapie génique visant à introduire un gène CFTR fonctionnel dans les cellules des malades atteints de mucoviscidose ont été testés, sans réel succès jusqu’ici. Conceptuellement assez simple, ce type de stratégie thérapeutique se révèle beaucoup plus complexe que prévu à mettre en pratique. Mais les chercheurs ne baissent pas les bras.
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EN 1989, LORSQU’UNE équipe de biochimistes et de généticiens de l’hôpital des Enfants-Malades de Toronto a identifié et caractérisé le gène responsable de la mucoviscidose, le gène CFTR(Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), l’ensemble de la communauté scientifique s’est enthousiasmé : la prise en charge des malades atteints de mucoviscidose était sur le point de changer du tout au...

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