Thérapie génique et cellulaire : les scientifiques présentent des avancées majeures

 25/10/2012

   

La 20e édition du congrès de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire (ESGCT), qui se tient à Versailles, du 26 au 29 octobre, va permettre aux plus grands scientifiques du domaine de présenter leurs travaux de recherche, avec des avancées majeures.

« Les dernières années ont été marquées par des progrès considérables et la démonstration que des patients atteints de maladies sévères peuvent être effectivement et efficacement traités par thérapie cellulaire ou par thérapie génique », indique Nathalie Cartier (INSERM), présidente de la Société française de thérapie cellulaire et génique.

Une diversité de travaux

De nombreux spécialistes internationaux et français témoigneront des nouvelles perspectives qu’offre le champ des biothérapies même si « le temps de la recherche n’est ni celui du politique, ni celui des médias », souligne le Pr Alain Fischer (IHU Imagine, Necker), pionnier du premier essai clinique de thérapie génique mené sur les « bébés bulles » des enfants atteints de déficit immunitaire combiné sévère. « Nous avons des résultats tangibles », poursuit-il en ajoutant que près d’une cinquantaine de patients, intégrés dans des essais européens, vivent aujourd’hui normalement.

Le neurochirurgien Stéphane Palfi (Henri-Mondor) présentera des résultats « très encourageants » d’un essai clinique de thérapie génique sur six patients atteints de la maladie de Parkinson. L’injection d’un gène-médicament qui restaure la sécrétion de dopamine dans le cerveau, bien toléré et sans effet indésirables sévères, a permis une amélioration de la motricité et de la qualité de vie. L’essai, mené avec la Grande-Bretagne, devrait entrer prochainement en phase II pour vérifier l’efficacité de la thérapie et recherche les doses optimales. La phase III est envisagée en 2013-2014.

De la nécessité d’un financement structurel

Le Pr Thierry VandenDriessche (Bruxelles) décrira ses travaux consistant à développer de nouveaux outils de thérapie génique sans utilisation de virus. En 2009, un « transposon », un élément génétique transposable, a été utilisé pour amener des gènes correcteurs au cœur de la cellule. Cette technique, à l’essai pour le traitement de l’hémophilie, a pour but d’obtenir des effets thérapeutiques plus sûrs et plus efficaces qu’avec les vecteurs viraux. « La recherche de solutions pérennes pour le traitement de maladies héréditaires et chroniques », qui, à terme, permettrait de faire des économies substantielles, doit être soutenue par « un financement important et structurel », plaide le chercheur.

Marc Peschanski (I-Stem) présentera notamment un programme de thérapie cellulaire appuyé sur des cellules différenciées à partir des cellules souches embryonnaires pour l’application d’épiderme fabriqué en laboratoire sur les ulcères cutanés chroniques, complication de la drépanocytose. La demande d’autorisation de l’essai clinique est en cours.

Autre exemple : le Pr Luc Douay (Armand-Trousseau) et son équipe travaillent depuis plusieurs années sur la production de globules rouges cultivés (GRc) à partir de cellules souches du sang, et notamment du sang de cordon. En 2011, une nouvelle étape décisive a été franchie : les chercheurs ont prouvé que leurs GRc peuvent être transfusés à un patient en toute sécurité et efficacité.

Le champ des biothérapies et de la médecine régénérative est immense, comme le prouveront les intervenants du congrès. À condition bien sûr, que les chercheurs soient soutenus socialement, financièrement et réglementairement. En France, François Hollande s’est engagé à autoriser la recherche sur l’embryon et les cellules souches embryonnaires. Par ailleurs, note le Pr Alain Fischer, la thérapie génique est la preuve que les organismes génétiquement modifiés peuvent être aussi utiles en médecine.

› STÉPHANIE HASENDAHL